Comment juger de l’efficacité d’un médicament ?

Ce que doit faire un médicament est, par ordre d’importance décroissante : 

• diminuer la mortalité ;
• rendre plus tardive l’apparition des complications, diminuer leur gravité ;
• diminuer la douleur ou, plus généralement, améliorer la qualité de la vie.

A partir de cela, la situation peut être simple comme le rapporte Jean Bernard lorsqu’il raconte la manière dont il a vécu la révolution antibiotique :
« J’ai eu deux fois, à cette époque, la responsabilité, à l’hôpital Claude Bernard, du pavillon réservé aux malades atteints d’érésipèle. En 1933, comme interne, tous les malades mourraient. En 1937 comme chef de clinique, tous les malades guérissaient grâce à la découverte toute récente du premier sulfamide actif, le prontosil ou rubiazol. » (1)

Mais le plus souvent rien n’est aussi évident, particulièrement pour les maladies d’évolution lente comme le diabète, les maladies cardiovasculaires (hypertension, angine de poitrine, etc.), la maladie d’Alzheimer et d’autres. Il n’est pas facile de savoir si les patients traités survivent plus longtemps, avec moins de complications, vivant une vie plus confortable. Il faut trouver autre chose que l’épidémiologie nous apporte.

Il y a déjà longtemps, de l’ordre du siècle, que les médecins des assurances ont constaté que les personnes porteuses d’une hypertension artérielle vivaient moins longtemps que ceux dont la tension était normale. De la même manière, une étude épidémiologique a suivi pendant des années la population de la ville de Framingham et a constaté, entre autres, que la mortalité cardiovasculaire augmentait avec le taux de cholestérol. Même chose pour le diabète : plus le taux de sucre dans le sang est élevé, plus les complications sont graves et précoces. A partir de ces constatations, il devient "évident" de penser que, si l’on fait baisser la tension, le cholestérol, on améliore les patients. Le critère baisse de la tension, baisse du cholestérol, de la glycémie... devient l’aune à laquelle on préjuge de l’efficacité d’une thérapeutique, ce sont des critères intermédiaires.

A-t-on toujours raison de procéder ainsi ? Parfois, mais pas toujours : on verra un autre jour que, même si deux médicaments font pareillement baisser le cholestérol ou le taux de sucre dans le sang, leur effet sur la mortalité n’est pas forcément identique.

Le critère intermédiaire est parfois un leurre et il faut étudier l’action des médicaments au moyen d’études comparatives.

J’en parle dans mon prochain post, mais souvenez-vous : modifier un chiffre n’est pas toujours soigner une maladie, encore moins rendre service au malade.

A bientôt.

Pascal Gilbert


(1) « De la biologie à l’éthique » Buchet/Chastel, 1990. p. 36.