Comment les dons du Téléthon financent les progrès de la thérapie génique ?
par telethon
jeudi 2 décembre 2010
Aujourd’hui, on peut soigner en utilisant nos gènes comme médicaments. Ce sont, en grande partie, les dons accordés par les français au Téléthon qui ont permis l’émergence de la thérapie génique : une stratégie thérapeutique aussi prometteuse que révolutionnaire.
En 1987, les scientifiques viennent tout juste d’identifier le gène responsable de la maladie de Duchenne, la maladie neuromusculaire la plus fréquente. C’est aussi cette année là que se déroule le premier Téléthon en France.
A l’époque, de nombreux malades et leurs familles vivent dans une incertitude complète face à cette maladie. La recherche d’un diagnostic est une épreuve longue et complexe. L’identification du gène spécifique à la maladie de Duchenne en 1986 va considérablement simplifier cette phase de diagnostics et permettre une prise en charge plus rapide.
L’AFM - conseillée par un comité de scientifiques bénévoles - s’est engagée très tôt dans une voie de traitements innovants : la thérapie génique. Cette nouvelle stratégie thérapeutique consiste à utiliser des gènes comme médicaments.
Les dons du Téléthon ont donc financé la création du Généthon en 1990. Aujourd’hui, ce laboratoire fonctionne à 90% grâce aux dons alloués par le Téléthon, soit plus de 20 millions d’euros par an. Dès le milieu des années 90, le Généthon s’est imposé comme une référence mondiale en matière de « thérapie génique ».
En 20 ans, depuis le lancement de Généthon, la recherche génétique a donc donné des résultats probants. En voici quelques exemples :
• Le Téléthon a joué un rôle pionnier pour établir les 1ères cartes du génome humain. Cette avancée a permis de découvrir les gènes responsables de plus de 800 maladies.
• A travers le monde, une quarantaine de bébés-bulles, menacés d’une mort à court-terme, ont été sauvés grâce à un traitement issu de la thérapie génique.
• Deux enfants atteints d’une maladie génétique du cerveau ont été traités par thérapie génique : l’évolution de la maladie a été stoppée.
• Des résultats importants ont également été obtenus pour une maladie du sang : la bêta-thalassémie. Les essais se poursuivent pour obtenir un traitement définitif.
• Un nouvel essai a été lancé en 2010 pour un déficit immunitaire, le syndrome de Wiskott-Aldrich.
La plupart de ces percées ont été réalisées par des équipes françaises soutenues de longue date par l’AFM grâce aux dons du Téléthon. La France apparait aujourd’hui comme l’un des leaders de la thérapie génique dans le monde.
D’autres essais devraient démarrer dès 2011 notamment pour une maladie héréditaire de la vue (amaurose de leber) et, ultérieurement, pour d’autres maladies rares comme, par exemple, une maladie rare du foie (maladie de crigler najjar).
Au total, ce sont 36 essais qui seront financés par le Téléthon pour 2011. L’ensemble de ces essais concernent 30 maladies et portent l’espérance de nombreux patients. Chacun de ces essais coûte plusieurs millions d’euros.
Pour contribuer au financement de ces programmes de recherche, rendez-vous sur :
https://don.telethon.fr/
Pour en savoir plus sur les progrès réalisés grâce au Téléthon, rendez-vous sur :
http://portail.afm-telethon.fr/la-recherche/progres-realises/
Pour savoir comment les dons du Téléthon font avancer la recherche sur les cellules souches, rendez-vous sur : http://afm-telethon.20minutes-blogs.fr/archive/2010/12/01/comment-les-dons-du-telethon-font-avancer-la-recherche-sur-l.html